Studio clinico di fase III con Ataluren in pazienti DMD

Ambito di ricerca
Neurologia

Titolo del progetto
A phase 3 efficacy and safety study of Ataluren (PTC124) in patients with nonsense mutation dystrophinopathy 

Obiettivi
Studio clinico di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, per valutare l’efficacia e la sicurezza di Ataluren in soggetti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne con mutazione non-senso

Responsabile del progetto
Dott.ssa Sonia Messina e Dott. Gianluca Vita per il Centro Clinico NEMO SUD di Messina

Anno inzio
2014

Altri Enti coinvolti
Multicentrico internazionale.
Centri Italiani:
- Ospedale Bambino Gesù, Roma
- Policlinico di Milano
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Università Cattolica, Roma

Finanziamento
PTC Therapeutics. lhc.

Pubblicazioni 
Abstract Congresso World Muscle Society 2014 su Neuromuscular disorders