Studio clinico di fase III con GSK2402968 per DMD

Ambito di ricerca
Neurologia

Titolo del progetto
DMD114349 - An Open-Label Extension Study of the Long-Term Safety, Tolerability and Efficacy of GSK2402968 in Subjects with Duchenne Muscular Dystrophy

Obiettivi
Studio clinico di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, per valutare l’efficacia e la sicurezza di GSK2402968 (Oligonucleotide Antisenso: oligonucleotide 2’-O-metil-fosforotioato dell’RNA, diretto contro l’esone 51) in soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Responsabile del progetto
Dott.ssa Sonia Messina e Dott. Gianluca Vita per il Centro Clinico NEMO SUD di Messina

Anno inizio
2012

Altri Enti coinvolti
Multicentrico internazionale.
Centri Italiani:
- Ospedale Bambino Gesù, Roma
- Policlinico di Milano
- Università di Ferrara
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Università Cattolica, Roma

Finanziamento
GlaxoSmithKline

Pubblicazioni
Abstract Congresso World Muscle Society 2014 su Neuromuscular disorders