Raccolta dati per pazienti affetti da DMD

Ambito di ricerca
Neurologia

Titolo del progetto
Outcome measures in Duchenne muscular dystrophy

Obiettivi
Raccolta dati di storia naturale e validazione misure di outcome nella DMD

Responsabile del progetto
Dott.ssa Sonia Messina e Dott. Gianluca Vita per il Centro Clinico NEMO SUD di Messina 
Coordinatore: Prof. Mercuri, Università Cattolica, Roma

Anno inizio
2009

Altri Enti coinvolti
Multicentrico nazionale:
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Università Cattolica, Roma
- Università di Torino
- università di Milano
- Ospedale Bambino Gesù, Roma
- Istituto Gaslini, Genova
- Ospedale Nigrisoli, Bologna
- Università di Pavia
- Università di Padova
- II Università di Napoli
- Istituto Besta, Milano

Finanziamento
Telethon-UILDM GUP7009

Pubblicazioni
- 6 Minute walk test in Duchenne MD patients with different mutations: 12 month changes. PLoS One. 2014 Jan 8;9(1):e83400. doi: 10.1371/journal.pone.0083400. eCollection 2014.
- 24 month longitudinal data in ambulant boys with Duchenne muscular dystrophy. PLoS One. 2013;8(1):e52512. doi: 10.1371/journal.pone.0052512. Epub 2013 Jan 11.
- Long term natural history data in ambulant boys with duchenne muscular dystrophy: 36-month changes. PLoS One. 2014 Oct 1;9(10):e108205. doi: 10.1371/journal.pone.0108205. eCollection 2014.