Trial multicentrico internazionale in SMA neonatale presintomatica (NURTURE, ISIS 396443)

Ambito del progetto
Neuropsichiatria infantile

Titolo del progetto
Trial multicentrico internazionale in SMA neonatale presintomatica (NURTURE, ISIS 396443)

Obiettivi
Valutazione dell’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ISIS 396443 somministrato in dosi multiple per via intratecale in soggetti con diagnosi genetica di atrofia muscolare spinale in fase presintomatica.

Descrizione del progetto
Sperimentazione di fase 2, open label, a singolo braccio, multicentrica e multinazionale per la valutazione di efficacia, sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di dose multiple di ISIS 396443 in soggetti con SMA geneticamente determinata, asintomatici. Tutti i soggetti riceveranno ISIS 396443 in dose unica somministrata per via intratecale mediante punture lombari.

Risultati attesi

Endpoint primario: sopravvivenza o tempo fino all’intervento in ambito respiratorio (NIV o IV per > 6 hr/giorno per più di 7 gg).
Endpoint secondari:
- proporzione di soggetti che sviluppano sintomi motori
- Proporzione di sopravvisuti
-miglioramento dei parametri motori valutati con diversi scale (CHOP Intend-Hammersmith)
- Miglioramento in termini di crescita rispetto alla baseline

Responsabile del progetto
Dott.ssa Ksenija Gorni, NEMO Milano

Anno di inizio
2015

Finanziamento
Biogen

Altri enti coinvolti
AO Niguarda, UOC Pediatria