Trial terapeutico multicentrico internazionale in SMA late onset (CHERISH, ISIS 396443)

Ambito di ricerca
Neurologia

Titolo del progetto
Trial terapeutico multicentrico internazionale: A Phase 3, Randomized, Double- blind, Sham-Procedure Controlled Study to Assess the Clinical Efficacy and Safety of ISIS 396443 Administered Intrathecally in Patients with Later-onset Spinal Muscular Atrophy

Obiettivi
Studio clinico di fase 3, randomizzato (rapporto 2:1 tra farmaco e placebo), in doppio cieco, per valutare l’efficacia, la sicurezza clinica e la tollerabilità di ISIS 396443. Il farmaco si è dimostrato ben tollerato e sicuro nei precedenti trial di fase I e II, anche con risultati incoraggianti in termini di efficacia. La somministrazione è per via intratecale mediante puntura lombare.

Responsabile del progetto
Dott.ssa Maria Sframeli per il Centro Clinico NEMO Messina
Local PI: Dott.ssa Sonia Messina

Data di inizio
Novembre 2014

Altri Enti coinvolti
Multicentrico internazionale.
2 Centri in Italia:
- AOU Policlinico, Messina
- Policlinico Gemelli di Roma.
Altri 22 Centri in: US; Canada, UK, Francia, Spagna, Germania, Svezia, Hong Kong, Korea, Giappone.

Finanziamento
Isis Pharmaceuticals