Studio clinico in SMA 2 e 3 con olesoxime (TROPHOS)

Ambito di ricerca
Neurologia

Titolo del progetto
Trophos-SMA: studio clinico di fase IIB, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, per valutare l’efficacia e la sicurezza di olesoxime (TRO19622) in pazienti affetti da Atrofia Muscolare Spinale di tipo 2 e 3

Obiettivi
Studio sull'efficacia del farmaco olesoxime in pazienti con SMA di tipo II o III, non deambulanti, di età comprsa fra 3 e 25 anni.
Endpoint primario: cambiamenti alla scala funzionale Motor Function Measure (MFM).
Endpoint secondari: cambiamenti alla scala funzionale Hammersmith e all'elettromiografia (CMAP e Mune)

Responsabile del progetto
 Dott.ssa Sonia Messina e Dott.ssa Maria Sframeli per il Centro Clinico NEMO SUD di Messina
Local PI: Prof. G. Vita

Anno inizio
2011

Altri Enti coinvolti
Multicentrico internazionale.
6 Centri in Italia:
- AOU Policlinico, Messina
- Policlinico Gemelli di Roma
- Ospedale Bambino Gesù, Roma
- Istituto Gaslini, Genova
- Centro Dino Ferrari, Milano
- Centro Clinico Nemo, Milano
Altri Paesi Coinvolti: UK, Belgio, Paesi Bassi, Francia, Germania, Polonia

Finanziamento
TROPHOS