Ultimo aggiornamento:
24/04/2024
Uno studio randomizzato, controllato con placebo, a dose crescente multipla che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica, l'efficacia e la farmacocinetica di DYNE-101 somministrato a partecipanti con distrofia miotonica di tipo 1
Pazienti adulti
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple per via endovenosa di DYNE-101 somministrate ai partecipanti con distrofia miotonica di tipo 1.
Lo studio si compone di 4 periodi: un periodo di screening (fino a 8 settimane), un periodo controllato con placebo a dose ascendente multipla (MAD) (24 settimane), un periodo di trattamento (24 settimane) con il prinicipio attivo o con placebo e un'estensione a lungo termine (LTE) in cui tutti i pazienti saranno trattati con DYNE-101 per un periodo di 96 settimane.
L'arruolamento dei partecipanti è subordinato al soddisfacimento dei criteri di inclusione ed esclusione specifici dello studio
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