Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Studio di follow-up a lungo termine su pazienti che hanno ricevuto AVXS-101 durante le sperimentazioni cliniche per l'atrofia muscolare spinale
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia dei partecipanti a studi clinici per l'atrofia muscolare spinale che sono stati trattati con onasemnogene abeparvovec-xioi. I partecipanti passeranno dal rispettivo studio precedente a questo studio a lungo termine per il monitoraggio continuo della sicurezza, nonché il monitoraggio dell'efficacia continua e della durata della risposta al trattamento con onasemnogene abeparvovec-xioi.
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