Ultimo aggiornamento:
24/04/2024
Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose multipla crescente, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica, l’efficacia e la farmacocinetica di DYNE-251 somministrato a partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne suscettibili allo skipping dell’esone 51
Pazienti pediatrici
Lo scopo principale di questo studio di fase 1/2 è valutare la sicurezza, la tollerabilità e i livelli di proteina distrofina nel tessuto muscolare dopo dosi endovenose multiple di DYNE-251 in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibile allo skipping dell'esone 51. I partecipanti sono bambini e ragazzi con DMD di età compresa tra i 4 e i 16 anni con mutazioni nel gene della distrofina suscettibili di trattamento mediante skipping dell’esone 51.
Lo studio è composto da 3 periodi: un periodo a dose ascendente multipla (MAD)/controllato con placebo (24 settimane), un periodo in aperto (24 settimane) e un periodo di estensione a lungo termine (96 settimane).
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