Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Uno studio, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia di sostituzione genica per via sistemica con SRP-9001 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne
Pazienti pediatrici
Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di un approccio di terapia genica con SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) in bambini con distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra i 4 e i 7 anni. Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. I partecipanti che sono randomizzati nel gruppo placebo riceveranno il trattamento con SRP-9001 dopo le prime 52 settimane di studio.
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