Ultimo aggiornamento:
24/04/2024
Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti e non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) rispetto ai controlli di storia naturale
Pazienti pediatrici ed adulti
Questo è uno studio di fase 2, in aperto, in cui dosi settimanali di 80 mg/kg di Viltolarsen vengono somministrate per via endovenosa per un periodo di trattamento di 48 settimane a pazienti con distrofia muscolare di Duchenne deambulanti e non deambulanti di età superiore agli 8 anni.
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