Ultimo aggiornamento:
24/04/2024
Uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare la farmacodinamica, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di RO7204239 nei partecipanti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale
Pazienti pediatrici ed adulti
Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (ciò che succede al farmaco dopo la sua assunzione), la farmacodinamica (l'azione del farmaco nell'organismo) e l'efficacia di RO7204239, un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega alla miostatina latente umana, in partecipanti adulti ambulanti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale.
L'arruolamento dei partecipanti è subordinato al soddisfacimento dei criteri di inclusione ed esclusione specifici dello studio
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