Lo studio ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi settimanali per via endovenosa di 100 e 200 mg/kg di eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) deambulanti di età compresa tra i 4 e 13 anni. Il protocollo è composto da 2 parti: la Parte 1 (aumento della dose) sarà condotta per valutare la sicurezza e la tollerabilità di 2 dosi (100 milligrammi/chilogrammo [mg/kg] e 200 mg/kg) di eteplirsen in circa 10 partecipanti. La Parte 2 (individuazione della dose e confronto della dose) sarà condotta per la selezione di una dose elevata (100 mg/kg rispetto a 200 mg/kg) e il suo confronto con la dose di 30 mg/kg di eteplirsen, in circa 144 partecipanti con mutazione geneticamente confermata di delezione suscettibili di trattamento di skipping dell'esone 51.