Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Uno studio sulle dosi multiple di Nusinersen (ISIS 396443) somministrato a neonati con atrofia muscolare spinale geneticamente diagnosticata e presintomatica (NURTURE)
Pazienti pediatrici
L'obiettivo primario dello studio è esaminare l'efficacia di dosi multiple di Nusinersen somministrate per via intratecale nel prevenire o ritardare la necessità di intervento respiratorio o la morte nei neonati con atrofia muscolare spinale (SMA) geneticamente diagnosticata e presintomatica.
Gli obiettivi secondari di questo studio sono esaminare gli effetti di Nusinersen nei bambini con SMA geneticamente diagnosticata e presintomatica.
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