Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Studio di estensione in aperto per pazienti con atrofia muscolare spinale che hanno partecipato precedentemente agli studi sperimentali su ISIS 396443
Pazienti pediatrici ed adulti
L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di nusinersen (ISIS 396443) somministrato mediante iniezione intratecale a partecipanti con atrofia muscolare spinale che hanno precedentemente partecipato a studi sperimentali su nusinersen. L'obiettivo secondario è esaminare l'efficacia a lungo termine di nusinersen in questa tipologia di pazienti.
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