Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo e multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di OAV101 (detto anche AVXS-101) nei pazienti con atrofia muscolare spinale. Lo studio arruolerà partecipanti che pesano tra 8,5 kg e 21 kg, si prevedono circa 6-10 partecipanti in 3 fasce di peso (≥ 8,5-13 kg, > 13-17 kg, > 17-21 kg). I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di OAV101 al giorno 1 e saranno sottoposti a monitoraggio della sicurezza del ricovero nelle successive 48 ore, dopodiché il partecipante può essere dimesso, in base al giudizio dello sperimentatore. I pazienti saranno seguiti per 12 mesi secondo un calendario di visite programmate. Dopo il completamento dello studio, i partecipanti idonei saranno invitati a iscriversi allo studio di follow-up a lungo termine per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e l'efficacia.