Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Follow-up a lungo termine di pazienti con Atrofia Muscolare Spinale trattati con OAV101 IT o OAV101 endovenosa in sperimentazioni cliniche
Pazienti pediatrici
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del follow-up a lungo termine su pazienti affetti da atrofia muscolare spinale che sono stati trattati con terapia di sostituzione genica con OAV101 (detto anche AVXS-101) mediante somministrazione endovenosa o intratecale.
La sicurezza e l’efficacia saranno valutate per 15 anni dopo la somministrazione di OAV101.
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