Ultimo aggiornamento:
06/09/2024
Studio multicentrico di Fase IIIb, in aperto, a braccio singolo, per valutare valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di OAV101 somministrato per via intratecale a partecipanti di età compresa tra 2 e < 18 anni affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno interrotto il trattamento con nusinersen (Spinraza®) o risdiplam (Evrysdi®)
Phase IIIb, open-label, single-arm, multi-center study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of OAV101 administered intrathecally (1.2 x 1014 vector genomes) to participants 2 to < 18 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) who have discontinued treatment with
nusinersen (Spinraza®) or risdiplam (Evrysdi®)
Lo scopo di questo studio è quello di caratterizzare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di OAV101 (il vettore virale che contiene il principio attivo della terapia genica onasemnogene abeparvovec-xioi)) somministrato mediante un'unica iniezione lombare intratecale per un periodo di 52 settimane, in partecipanti che hanno interrotto un precedente trattamento con nusinersen
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