Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Uno studio in due parti in continuo, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato multicentrico per valutare Ia sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia di R07034067 in pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3
Pazienti pediatrici ed adulti
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (ciò che succede al farmaco dopo la sua assunzione), la farmacodinamica (l'azione del farmaco nell'organismo) e l'efficacia di Risdiplam (RO7034067) in partecipanti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e di tipo 3.
Lo studio si compone di due parti, una parte esplorativa per la determinazione della dose (Parte 1) di Risdiplam per 12 settimane e una parte di conferma (Parte 2) di Risdiplam per 24 mesi.
Scrivici per avere maggiori informazioni sugli studi di ricerca attivi.
