Ultimo aggiornamento:
06/09/2024
Analisi retrospettiva, multicentrica, di una coorte di persone affette da SLA con mutazione del gene SOD1, trattate con Tofersen per uso compassionevole
Retrospective, multicenter analysis of a cohort of people affected by ALS with a SOD1 gene mutation, treated with Tofersen for compassionate use
Si tratta di una raccolta di dati clinici e biologici mediante analisi retrospettiva in una coorte di pazienti seguiti presso i centri Nemo presenti in Italia trattati con Tofersen per uso compassionevole. L’obiettivo è quello di valutare l’efficacia nel lungo termine del Tofersen sulla progressione di malattia nelle diverse mutazioni del gene SOD1.
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