Ultimo aggiornamento:
13/02/2025
Analisi retrospettiva, multicentrica, di una coorte di persone affette da SLA con mutazione del gene SOD1, trattate con Tofersen per uso compassionevole
Retrospective, multicenter analysis of a cohort of people affected by ALS with a SOD1 gene mutation, treated with Tofersen for compassionate use
Analisi retrospettiva, multicentrica, di una coorte di persone affette da SLA con mutazione del gene SOD1, trattate con Tofersen per uso compassionevole
Si tratta di una raccolta di dati clinici e biologici mediante analisi retrospettiva in una coorte di pazienti seguiti presso i centri Nemo presenti in Italia trattati con Tofersen per uso compassionevole. L’obiettivo è quello di valutare l’efficacia nel lungo termine del Tofersen sulla progressione di malattia nelle diverse mutazioni del gene SOD1.
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