Ultimo aggiornamento:
24/04/2024
Uno studio di fase 3b per valutare una dose più elevata di Nusinersen (BIIB058) in pazienti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Risdiplam
Pazienti pediatrici
L'obiettivo primario di questo studio è valutare la funzione motoria dopo il trattamento con alta dose di Nusinersen in partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) precedentemente trattati con Risdiplam.
L'obiettivo secondario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’alta dose di Nusinersen nei partecipanti con SMA precedentemente trattati con Risdiplam.
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