Ultimo aggiornamento:
24/04/2024
Studio di fase 3 di Pamrevlumab o placebo in combinazione con corticosteroidi sistemici in partecipanti con DMD deambulanti (LELANTOS-2)
Pazienti pediatrici
Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, di Pamrevlumab o placebo in combinazione con corticosteroidi sistemici in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, di età compresa tra 6 e 12 anni (solo pazienti deambulanti). Circa 70 partecipanti saranno randomizzati con un rapporto 1:1 al gruppo A (Pamrevlumab + Deflazacort sistemico o potenza equivalente di corticosteroidi somministrati per via orale) o al gruppo B (placebo + Deflazacort sistemico o potenza equivalente di corticosteroidi somministrati per via orale), rispettivamente. La randomizzazione sarà stratificata per delezione dell'esone 44 per l'analisi; la stratificazione non ha alcun impatto sull'assegnazione del trattamento né sul dosaggio. Ogni partecipante riceverà Pamrevlumab o placebo a 35 mg/kg ogni 2 settimane per un massimo di 52 settimane. I pazienti che completano le 52 settimane di trattamento possono essere idonei per un'estensione in aperto (OLE), per un trattamento esteso con Pamrevlumab.
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