Ultimo aggiornamento:
27/09/2023
Uno studio di estensione di fase 3, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Viltolarsen nei ragazzi deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Pazienti pediatrici
Questo studio di fase 3 è uno studio di estensione multicentrico in aperto su ragazzi deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato il periodo di trattamento di 48 settimane con viltolarisen o placebo nello studio RACER53-X. I pazienti riceveranno viltolarsen somministrato per via endovenosa a dosi settimanali di 80 mg/kg. Lo studio comprenderà un periodo di trattamento di 96 settimane.
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