Questo è uno studio osservazionale multicentrico sui partecipanti che ricevono Translarna basato sull'inclusione dei loro dati in un registro.

Questo studio ha lo scopo di arruolare 360 ​​partecipanti in circa 50 centri di assistenza in Europa e in altre regioni per un periodo di circa 2 anni.

La popolazione dello studio includerà i partecipanti che stanno ricevendo un trattamento di assistenza abituale con la fornitura commerciale di Translarna (o ricevendo assistenza nell'ambito di un programma di accesso anticipato di un partecipante nominato) e che forniscono il consenso.

I partecipanti saranno seguiti per almeno 5 anni dalla data di iscrizione.

I dati sulla sicurezza e l'efficacia saranno raccolti in concomitanza con le visite di routine condotte secondo le consuete cure. Sebbene non esistano procedure prescritte dal protocollo, si prevede che i medici e gli altri operatori sanitari seguano le linee guida terapeutiche e gli standard di cura pubblicati.