Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia sulla funzione ambulatoriale della terapia genica PF-06939926.

Saranno arruolati circa 99 ragazzi con DMD e assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: circa due terzi saranno nella Coorte 1 e riceveranno la terapia genica all'inizio dello studio; circa un terzo sarà nella coorte 2 e riceverà il placebo all'inizio dello studio e riceverà la terapia genica dopo un anno, se sarà confermata la sicurezza del trattamento. Il trattamento (terapia genica PF-06939926 o placebo) verrà somministrato come infusione endovenosa della durata massima di 2 ore.

Lo studio include ragazzi di età compresa tra almeno 4 anni e meno di 8 anni (compresi i bambini di 7 anni fino al loro 8° compleanno). Tutti i ragazzi dovranno assumere una dose giornaliera di glucocorticoidi (prednisone, prednisolone o deflazacort) per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento e rimanere in glucocorticoidi giornalieri per i primi 2 anni dello studio.

Tutti i ragazzi dovranno essere negativi per neutralizzare gli anticorpi contro AAV9, come misurato dal test effettuato per lo studio come parte dello screening. L'esito primario dello studio sarà valutato a 52 settimane. Tutti i partecipanti saranno seguiti nello studio per 5 anni dopo il trattamento con terapia genica.